{“post_title”: “Una oportunidad única para abordar casos complicados de enfermedades”, “post_content”: “
Oportunidad única | Los ensayos clínicos son una puerta de entrada a tratamientos innovadores y una esperanza para pacientes con enfermedades complicadas.
Los ensayos clínicos son esperanza y puerta de entrada, no último recurso. “Cuando un paciente viene a consulta y le ofrecemos un ensayo, a veces nos contesta: ¿Tan mal estoy?. Y es lo contrario: el ensayo es una oportunidad única de tratamiento”, explica Sergio Ramos, especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Fundación Jiménez Día (Madrid). Lejos de ser una última opción, la también hematóloga Pilar Giraldo, del Hospital Universitario Quirónsalud Zaragoza, explica que esta herramienta es además, en muchos casos, “una puerta de entrada a tratamientos innovadores y un motor para que la medicina siga avanzando”.
En esencia y sin entrar en tecnicismos, un ensayo clínico es un estudio en el que se evalúa si un nuevo medicamento, o una combinación de ellos, es más eficaz que el tratamiento estándar. Pero antes de llegar a los pacientes, detalla Pilar Giraldo, los fármacos han pasado por distintas fases de laboratorio que garantizan unos mínimos de seguridad: “Solo entonces se prueban en personas reales. Y hay un comité de ética: no se puede plantear un ensayo con un tratamiento peor del que existe. Por tanto, no hay coste de oportunidad”.
España, el país más activo de la UE en ensayos
En 2025, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios autorizó 962 ensayos clínicos en España, el primero de la UE en esta materia y con un crecimiento ininterrumpido los últimos 10 años.
Con un total de 758 autorizados, España también se sitúa entre las primeras naciones en captación de ensayos clínicos multinacionales.
De entre todos los ensayos autorizados, el 40% se realizaron en oncología, el récord europeo en esta área terapéutica. Le siguen los relacionados con el sistema inmunitario (10,5%), sistema nervioso (6,9%), cardiovasculares (6,2%) y tracto respiratorio (4,4%).
Un 22,5% de las investigaciones que se realizaron en España estaban centradas en enfermedades raras.
Fuente: Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios
Una esperanza ante las enfermedades raras
Los ensayos clínicos –España es líder en la Unión Europea (UE), con 962 procedimientos autorizados en 2025, según datos de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios– son una vía para explorar alternativas médicas en enfermedades donde las opciones son muy escasas. Es el caso del síndrome de Richter, una patología rara que se da cuando un linfoma, de la noche a la mañana, se vuelve agresivo y de crecimiento rápido, una complicación que ocurre en el 5%-10% de los pacientes. La dificultad aquí no es solo la baja incidencia: “Tiene el hándicap añadido de un pronóstico muy adverso con el tratamiento estándar, que es quimioterapia, con una supervivencia de cuatro a seis meses”, señala Sergio Ramos, uno de los especialistas que ha conducido este ensayo.
“Por desgracia, la investigación llega menos a esas enfermedades; hay más interés por las crónicas y las más prevalentes. Mejorar las opciones de los primeros tratamientos es una necesidad no cubierta”
Sergio Ramos Especialista en Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario Fundación Jiménez Día (Madrid)
En este ensayo se han probado unos anticuerpos llamados biespecíficos. “Son un tipo de inmunoterapia que usa el sistema inmune del paciente para atacar el tumor. Lo que hacen es aproximar una célula tumoral al linfocito y facilitan esa sinapsis, que el cuerpo se defienda”, explica Ramos. Estos fármacos no son nuevos: ya se usan en otras enfermedades hematológicas, pero hasta ahora no se habían probado en el síndrome de Richter. “La paciente está muy contenta. Estuvo dispuesta a participar y ahora está libre de tratamiento, se incorpora al trabajo ya”, dice el especialista. Y reivindica: “Por desgracia, la investigación llega menos a esta clase de enfermedades; hay más interés por las crónicas y las más prevalentes. Por eso, mejorar las opciones en primeros tratamientos es una necesidad no cubierta”.
Ensayos como oportunidad única y segura
La lógica de estos ensayos se repite en otras patologías. En el mieloma múltiple, otra enfermedad hematológica que afecta a las células plasmáticas de la médula ósea, el estudio que se ha realizado en el Hospital Universitario Quirónsalud Madrid ha combinado moléculas nuevas con tratamientos previos. “Son fármacos muy potentes antitumorales que no solo prolongan la supervivencia, sino que mejoran la calidad de vida al reducir la necesidad de transfusiones de sangre en el paciente de este cáncer”, resume Carmen Martínez Chamorro, jefa del servicio de Hematología del centro. Los datos, indica la especialista, hablan de una mejora significativa en la supervivencia. “Incluso hay pacientes con remisiones prolongadas de la enfermedad tras múltiple líneas de tratamiento fallidas”, apostilla.
“Por suerte, muchos pacientes que participan en ensayos entienden que están accediendo a terapias innovadoras desarrolladas tras años de investigación”
Carmen Martínez Chamorro Jefa del servicio de Hematología del Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
Que los ensayos clínicos ofrezcan acceso a tratamientos nuevos e inéditos y que, en algunos casos, curen por completo al paciente, habla de su utilidad real; no son un recurso marginal. De hecho, muchas veces anticipan la medicina que está por venir. “El quid de la cuestión es que los ensayos son una oportunidad en la que siempre prima la seguridad. Por suerte, muchos pacientes participantes entienden que están accediendo a terapias innovadoras desarrolladas tras años de investigación”, explica la especialista.
Sin embargo, el acceso no depende solo de la disponibilidad de los avances. Influye el sistema sanitario en sí y la información disponible. “Aún
Impacto en la atención médica y el futuro de los tratamientos
Los ensayos clínicos en España, con 962 autorizados en 2025, están a la vanguardia en la Unión Europea, ofreciendo esperanza para pacientes con enfermedades raras y complejas. Estos estudios no solo proporcionan acceso a tratamientos innovadores, sino que también impulsan el avance de la medicina. Por ejemplo, en el síndrome de Richter, un ensayo clínico con anticuerpos biespecíficos ha mostrado resultados prometedores, mejorando la supervivencia y la calidad de vida de los pacientes.
El impacto de estos ensayos se refleja en diversas áreas terapéuticas, como la oncología, donde el 40% de los ensayos se centran en esta área. Además, el 22,5% de las investigaciones se enfocan en enfermedades raras, lo que supone una oportunidad para pacientes con opciones de tratamiento limitadas. La participación de España en ensayos clínicos multinacionales, con 758 autorizados, también destaca su posición como referente en la investigación médica.
Desafíos y oportunidades futuras
A pesar de los avances, existen desafíos en la participación de pacientes en ensayos clínicos, como la falta de cultura y la variabilidad en el acceso a la información. Sin embargo, los especialistas destacan que los ensayos clínicos ofrecen una oportunidad única y segura para acceder a terapias innovadoras. En este sentido, España sigue siendo un referente en la investigación médica, con centros hospitalarios que participan activamente en ensayos clínicos y ofrecen acceso a tratamientos en desarrollo.
